수술·미래치료
D-04
미래 치료 3가지 — 유전자 치료, 줄기세포, 면역치료
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도파민 공장을 재건하거나, 새 세포를 이식하거나, 독성 단백질을 청소하는 세 가지 미래
유전자 치료 (AAV-AADC)
AAV2 벡터에 AADC 유전자를 탑재하여 선조체에 주입. 세포들이 레보도파→도파민 전환 능력을 획득합니다. AADC 유전자치료 Phase 3 진입.
줄기세포 치료 (iPSC-유래 도파민 신경세포)
환자 피부세포→iPSC→중뇌 도파민 전구세포로 분화→흑질/선조체에 이식. 새 도파민 뉴런이 기존 회로에 통합됩니다. bemdaneprocel Phase 3 준비 중.
면역치료 (항알파-시뉴클레인 항체)
인간화 단클론항체를 정맥 투여하여 세포 외 병리적 올리고머를 포획, 세포 간 전파를 차단합니다. prasinezumab Phase 3 진입.
임상적 의미
유전자→전환 효소 부족, 줄기세포→세포 소실, 면역→독성 단백질 전파. 각각 다른 문제를 해결하며, 궁극적으로 복합 치료가 될 가능성이 높습니다.
출처: ClinicalTrials.gov (AADC Phase 3, prasinezumab Phase 3); MJFF (bemdaneprocel Phase 3 준비)