AAV 벡터 유전자 치료 — AADC/GCase 유전자 전달

이미지 좌측: AADC 유전자경(AAV 인력·14) → AADC 유전자 공상(큰 AADC 운전 → GCase 운전). AAV 벡터가 AADC 효소 유전자를 뇌세포에 전달하여 레보도파→도파민 전환 능력을 회복시킵니다. 임상 2상 완료, OFF 시간 감소 달성.

이미지 우측: 스테로소딕 딘분복 진정(정위적 뇌수술)으로 AAV 벡터를 선조체에 직접 주입합니다. 도파민 합성 신소(예: AADC→) 표형이 뇌세포에서 발현됩니다.

이미지 하단: GBA 유전자 치료(달콤 GCase 부족) — 초기 임상 단계. 전임상 및 장기 추적 연구가 진행 중입니다.

아직 상용화 전 임상시험 단계입니다. 효과 지속 기간, 안전성, 비용이 아직 불확실합니다. ClinicalTrials.gov에서 참여 가능 여부를 확인할 수 있습니다.